Svolta per la distrofia di Duchenne: la Fda approva una terapia genica a marchio Sarepta, partner di Roche

Presto le persone affette da atrofia muscolare ereditaria e la distrofia muscolare di Duchenne (Dmd) avranno un alleato in più. La Fda ha approvato la terapia genica Elevidys negli Stati Uniti, fornita da Sarepta, partner americano di licenza di Roche. Il gruppo svizzero detiene i diritti di commercializzazione di Elevidys al di fuori degli Stati Uniti.

Distrofia di Duchenne terapia

Il farmaco in questione è stato approvato per il trattamento di pazienti pediatrici, di età compresa tra i 4 e i 5 anni, con Duchenne e con una mutazione nel gene DMD, hanno reso noto Sarepta e Fda. Elevidys si tratta della prima e unica terapia genica approvata per questo tipo di malattia neurodegenerativa.

Distrofia di Duchenne: chi colpisce?

La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia neurodegenerativa che si manifesta già in età pediatrica e che progressivamente priva i bambini della funzione muscolare. Tra i 3 e i 6 anni compaiono i primi sintomi e colpisce soprattutto i bambini di sesso maschile. Stando ai dati forniti da FDA, un ragazzo ogni 3’300 è affetto da questo disturbo.

Distrofia di Duchenne: nuova terapia Elevidys

Al di fuori degli Stati Uniti sarà Roche a vendere il farmaco Dmd. Nel 2019 ha infatti stipulato un accordo di licenza con Sarepta e ha ricevuto i diritti per distribuirlo sul mercato. Roche ha pagato complessivamente 750 milioni di dollari e 400 milioni in titoli. Il gruppo svizzero Sarepta ha promesso, inoltre, pagamenti milestone fino a 1,7 miliardi di dollari e diritti di licenza sulle vendite.

Quotazione in recupero

La notizia fa bene anche al titolo quotato sulla piazza di Zurigo. Ai primi scambi dell’ultimo giorno della settimana è in rialzo dello 0,76% a 276.95 franchi, dopo giorni contrassegnati da perdite.